Ενθαρρυντικά αποτελέσματα παρουσιάζει μια νέα θεραπευτική προσέγγιση για το σύνδρομο του δύσκαμπτου ανθρώπου, τη σπάνια νευρολογική ασθένεια από την οποία πάσχει η διάσημη τραγουδίστρια Σελίν Ντιόν.

Μια σημαντική εξέλιξη στην ιατρική έρευνα δημιουργεί ελπίδες για ανθρώπους που ζουν με το σύνδρομο του δύσκαμπτου ανθρώπου (Stiff Person Syndrome – SPS), μια σπάνια αυτοάνοση νευρολογική διαταραχή που προκαλεί έντονη μυϊκή δυσκαμψία και επώδυνους σπασμούς.

Ερευνητές της Mayo Clinic στις Ηνωμένες Πολιτείες ανακοίνωσαν στις 9 Νοεμβρίου ενθαρρυντικά αποτελέσματα από κλινική δοκιμή της θεραπείας CAR-T, η οποία χρησιμοποιεί τροποποιημένα ανοσοκύτταρα του ίδιου του ασθενούς.

Ασθενείς επέστρεψαν στην καθημερινότητά τους

Η θεραπεία στοχεύει κύτταρα του ανοσοποιητικού συστήματος που συμβάλλουν στην εκδήλωση της νόσου.

Σύμφωνα με τους ερευνητές, ορισμένοι συμμετέχοντες παρουσίασαν σημαντική βελτίωση στην κινητικότητα και στη λειτουργικότητά τους.

Ασθενείς που προηγουμένως δυσκολεύονταν να περπατήσουν ή να πραγματοποιήσουν απλές καθημερινές δραστηριότητες κατάφεραν να ανακτήσουν μέρος της αυτονομίας τους, ενώ κάποιοι επέστρεψαν στην εργασία τους.

Η ασθένεια που συγκλόνισε το κοινό της Σελίν Ντιόν

Το σύνδρομο έγινε ευρύτερα γνωστό όταν η Σελίν Ντιόν αποκάλυψε τη διάγνωσή της το 2022, εξηγώντας ότι οι έντονοι μυϊκοί σπασμοί επηρέαζαν ακόμη και την ικανότητά της να τραγουδά.

Η περιπέτεια της υγείας της έφερε στο προσκήνιο τις δυσκολίες που αντιμετωπίζουν οι άνθρωποι με σπάνια νευρολογικά νοσήματα.

Ελπίδα, αλλά όχι ακόμη οριστική θεραπεία

Οι επιστήμονες τονίζουν ότι τα αποτελέσματα είναι πρώιμα και απαιτείται περαιτέρω έρευνα για να διαπιστωθεί η μακροχρόνια αποτελεσματικότητα και ασφάλεια της θεραπείας.

Η CAR-T δεν αποτελεί ακόμη καθιερωμένη θεραπεία για το συγκεκριμένο σύνδρομο, ενώ δεν υπάρχουν στοιχεία ότι η Σελίν Ντιόν έχει υποβληθεί σε αυτήν.

Ωστόσο, η νέα μελέτη ανοίγει έναν ελπιδοφόρο δρόμο για την αντιμετώπιση μιας ασθένειας που μπορεί να περιορίσει δραματικά την ποιότητα ζωής των ασθενών.

Πηγές: Mayo Clinic, JAMA Neurology